据《巴伦周刊》报道,百健公司(Biogen)周四(当地时间7月8日)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)对描述Aduhelm用途的标签进行了大幅修改。Aduhelm是百健公司备受争议的阿尔茨海默症治疗药物,几周前刚刚获得FDA批准。
当FDA在6月初首次宣布批准Aduhelm时,它对哪些阿尔茨海默症患者可以接受这种药物治疗没有进行任何限制,尽管Aduhelm只在早期阶段的患者中进行了测试。
在周四早些时候的一份声明中,百健公司表示,该机构已经更新了Aduhelm的标签,以明确指出它应该用于“轻度认知障碍或轻度痴呆”的患者,也就是它所测试的早期阶段的患者。
周四早盘,渤健的股价下跌0.5%,至353.50美元(约2293.72元人民币),但仍较6月4日宣布批准Aduhelm之前的收盘价上涨了20%以上。SPDR标准普尔生物技术交易所交易基金(SPDR S&P Biotech exchange-traded fund)下跌1.6%,标准普尔500指数下跌1.3%。
Aduhelm最初的比较宽泛的标签受到了广泛的批评,尽管分析师们在很大程度上是基于它在更有限的人群中进行的测试而做出的销售预测。在周四早些时候发布的一份报告中,杰富瑞分析师迈克尔·易(Michael Yee)写道,新标签不会“从根本上改变潜在市场”,也不会改变他的预期。他说,这个宽泛的标签已经导致了“负面关注和困惑”。
FDA在一份声明中说,自从Aduhelm药物被批准以来,人们对该药物的预期治疗人群一直感到“困惑”。
该机构说:“关键问题是Aduhelm的处方信息是否支持阿尔茨海默症所有阶段患者的治疗。听到这些担忧后,FDA决定对处方信息进行澄清,以解决这种困惑。”
FDA表示,它认为“澄清标签信息的意图”是“重要的”,但也表示,标签上继续声明它是用于“治疗阿尔茨海默症”的药物是合理的,因为“这种疾病是渐进性的”。
百健公司在自己的声明中表示,根据与医生、FDA和患者权益倡导者的讨论,该公司已向FDA提交了一份更新后的标签。百健公司的研发主管Alfred Sandrock博士说:“我们提交这份更新的标签的目的是进一步明确在支持批准的Aduhelm三个临床试验中所研究的患者群体。”
该标签仍然不要求患者确认他们的大脑中有淀粉样β斑块的堆积。Aduhelm的工作原理是清除斑块,而斑块被认为与阿尔茨海默病有关。
百健公司此前曾坚称,尽管Aduhelm的宽泛标签理论上允许任何阿尔茨海默症患者使用,但医生只会在适当的人群中使用该药物。该公司首席执行官冯纳玺(Michel Vounatsos)在6月7日的投资者电话会议上表示:“监管机构将赋予临床方面或生物标志物的责任给医生,以确定诊断结果。”
6月在《巴伦周刊》的采访中,该公司的首席医疗官摩柯·拉达克里希南(Maha Radhakrishnan)博士说,医生会给病人对症下药,而百健公司提交的数据“基本上给了FDA信心,那就是医生会结合与病人及其家属的讨论,做出正确的决定”。